Iedereen herinnert zich nog wel baby Pia, waarvan de ouders zo’n jaar geleden 1,9 miljoen euro inzamelden zodat ze een bijzonder duur geneesmiddel kon toegediend krijgen. In onze sociale zekerheid worden nu eenmaal niet alle medicijnen of behandelingen terugbetaald. Ze moeten bovendien een heus traject doorlopen vooraleer dat het geval is. Het medicijn dat baby Pia hoorde te krijgen, was alvast nog niet geregistreerd in Europa. Toch bestaat er al langer een manier om toegang te krijgen tot innovatieve en niet-terugbetaalde geneesmiddelen. De regering heeft de voorwaarden hiervoor versoepeld.
Compassionate use- en medical need-programma’s
Voor patiënten zijn er twee programma’s die het mogelijk maken om alsnog gratis toegang te krijgen tot nog niet geregistreerde of nog niet terugbetaalde behandelingen.
In de eerste plaats zijn er de zogenaamde compassionate use-programma’s. Ongeveer 5 tot 6% van de kankerpatiënten maakt gebruik van zo’n programma. Hierbij wordt al een behandeling toegepast terwijl er nog een klinisch onderzoek loopt of terwijl de registratieprocedure nog niet is afgerond. Via zo’n compassionate use-programma kunnen patiënten toch toegang krijgen tot het medicijn, terwijl ze niet tot de klinische studiegroep behoren. Dit gebeurt in overleg tussen het farmaceuticabedrijf en de overheid. Een andere piste is een medical need-programma. Hierbij is het geneesmiddel wel al geregistreerd, maar voor een ander gebruik. Aan beide programma’s zijn er een aantal voorwaarden verbonden.
Oude voorwaarden voor deze programma’s
Niet iedereen heeft toegang tot deze twee programma’s. Een belangrijke voorwaarde is bijvoorbeeld dat er nog geen alternatief geneesmiddel in de handel is.
Ook bij baby Pia werd er zowel door de ouders als door toenmalig minister van volksgezondheid, Maggie De Block, aangedrongen op zo’n compassionate use-programma. Toch werd de aanvraag door het farmaceuticabedrijf afgewezen omdat er met Spinraza al een alternatief medicijn op de markt was. Dat medicijn dient echter voor de rest van het leven drie keer per jaar in het beenmerg toegediend te worden via een bijzonder pijnlijke ingreep, geneest de ziekte niet en neemt enkel de meest erge symptomen weg. Het medicijn Zolgensma dat de ouders wilden, spuit één keer een gen in de patiënt in waardoor de patiënt wel geneest. Het farmabedrijf Novartis-AveXis hield echter voet bij stuk en dat moet ook wel als je op jaarbasis ruim 10 miljard euro winst ambieert.
De programma’s waar u naar verwijst, kunnen alleen uitgevoerd worden als er geen enkele andere behandeling beschikbaar is. In België is er voor SMA-patiënten echter al het geneesmiddel nusinersen (Spinraza, red) beschikbaar. Dat wordt zelfs terugbetaald.” (Rudolf van Olden, medisch woordvoerder AveXis, in De Morgen)
In het geval van baby Pia werd het medicijn Spinraza inderdaad terugbetaald. Zonder terugbetaling zou het zo’n 88.000 euro per prik kosten. In het verleden kwam het echter ook al voor dat farmaceuticabedrijven het compassionate use-programma afwezen en tegelijkertijd verwezen naar een ander onbetaalbaar geneesmiddel.
Farmaceuticabedrijven moeten rekening houden met niet-terugbetaalbaarheid
Het compassionate use-programma is er enkel in zogenaamde schrijnende gevallen. De wetgever heeft nu verduidelijkt dat er ook sprake kan zijn van een schrijnend geval wanneer er wel een ander vergund geneesmiddel is, maar dit niet wordt terugbetaald.
Voor het medical use-programma is een gelijkaardige regeling voorzien. Ook hier geldt dat het farmaceuticabedrijf zich niet op een ander medicijn kan beroepen wanneer het wordt terugbetaald.
